Sarepta Therapeutics: Революционизиране на лечението на редки и инфекциозни заболявания

Sarepta Therapeutics е биотехнологична компания, която се фокусира върху разработването на иновативни РНК-базирани терапии за лечение на редки и инфекциозни заболявания. Мисията на компанията е да революционизира лечението на тези заболявания, като използва силата на РНК, за да създаде нови възможности за пациентите.
Продуктовото портфолио на Sarepta включва:
1. Exondys 51: Терапия за мускулна дистрофия на Дюшен, рядко генетично заболяване, което засяга мускулната сила и функция.
2. Vyondys 53: Терапия за болестта на Фабри, лизозомно нарушение на натрупването, което може да доведе до увреждане на бъбреците, сърдечни проблеми и други усложнения.
3. Golodirsen: Терапия за миотонична дистрофия, генетично заболяване, което причинява мускулна слабост и загуба.
4. SRP-9001: Изследвана терапия за лечение на болестта на Помпе, рядко генетично заболяване, което засяга мускулната сила и функция.
Технологичната платформа на Sarepta се основава на РНК-насочени терапии, които действат чрез заглушаване на специфични гени, причиняващи заболяване. Подходът на компанията има потенциала за лечение на широк спектър от редки и инфекциозни заболявания и нейната гама включва няколко други кандидати за продукта в различни етапи на развитие.
Като цяло Sarepta Therapeutics е биотехнологична компания, която е посветена на разработването на иновативни РНК-базирани терапии за подобряване на живота на пациенти с редки и инфекциозни заболявания.