Sarepta Therapeutics: Revoluce v léčbě vzácných a infekčních nemocí

Sarepta Therapeutics je biotechnologická společnost, která se zaměřuje na vývoj inovativních terapií založených na RNA k léčbě vzácných a infekčních onemocnění. Posláním společnosti je převrat v léčbě těchto onemocnění využitím síly RNA k vytvoření nových možností pro pacienty.
Portfolio produktů Sarepta zahrnuje:
1. Exondys 51: Léčba Duchennovy svalové dystrofie, vzácné genetické poruchy, která ovlivňuje svalovou sílu a funkci.
2. Vyondys 53: Léčba Fabryho choroby, poruchy lysozomálního střádání, která může vést k poškození ledvin, srdečním problémům a dalším komplikacím.
3. Golodirsen: Terapie myotonické dystrofie, genetické poruchy, která způsobuje svalovou slabost a chřadnutí.…4. SRP-9001: Výzkumná terapie pro léčbu Pompeho choroby, vzácné genetické poruchy, která ovlivňuje svalovou sílu a funkci. Technologie Sarepta je založena na terapiích cílených na RNA, které fungují tak, že umlčují specifické geny způsobující onemocnění. Přístup společnosti má potenciál k léčbě široké škály vzácných a infekčních onemocnění a její portfolio zahrnuje několik dalších kandidátů na produkty v různých fázích vývoje. zlepšit život pacientů se vzácnými a infekčními chorobami.