Sarepta Therapeutics: revolucionando el tratamiento de enfermedades raras e infecciosas

Sarepta Therapeutics es una empresa de biotecnología que se centra en el desarrollo de terapias innovadoras basadas en ARN para tratar enfermedades raras e infecciosas. La misión de la empresa es revolucionar el tratamiento de estas enfermedades aprovechando el poder del ARN para crear nuevas posibilidades para los pacientes. La cartera de productos de Sarepta incluye: 1. Exondys 51: una terapia para la distrofia muscular de Duchenne, un trastorno genético poco común que afecta la fuerza y la función de los músculos.
2. Vyondys 53: una terapia para la enfermedad de Fabry, un trastorno de almacenamiento lisosomal que puede provocar daño renal, problemas cardíacos y otras complicaciones.
3. Golodirsen: una terapia para la distrofia miotónica, un trastorno genético que causa debilidad y atrofia muscular.
4. SRP-9001: una terapia en investigación para el tratamiento de la enfermedad de Pompe, un trastorno genético poco común que afecta la fuerza y la función muscular. La plataforma tecnológica de Sarepta se basa en terapias dirigidas a ARN, que funcionan silenciando genes específicos que causan enfermedades. El enfoque de la empresa tiene el potencial de tratar una amplia gama de enfermedades raras e infecciosas, y su cartera incluye varios otros productos candidatos en diversas etapas de desarrollo. En general, Sarepta Therapeutics es una empresa de biotecnología que se dedica a desarrollar terapias innovadoras basadas en ARN para mejorar la vida de los pacientes con enfermedades raras e infecciosas.