Sarepta Therapeutics : Révolutionner le traitement des maladies rares et infectieuses

Sarepta Therapeutics est une société de biotechnologie qui se concentre sur le développement de thérapies innovantes basées sur l'ARN pour traiter les maladies rares et infectieuses. La mission de l'entreprise est de révolutionner le traitement de ces maladies en exploitant le pouvoir de l'ARN pour créer de nouvelles possibilités pour les patients.
Le portefeuille de produits de Sarepta comprend :
1. Exondys 51 : Une thérapie pour la dystrophie musculaire de Duchenne, une maladie génétique rare qui affecte la force et la fonction musculaires.
2. Vyondys 53 : Un traitement pour la maladie de Fabry, un trouble de stockage lysosomal qui peut entraîner des lésions rénales, des problèmes cardiaques et d'autres complications.
3. Golodirsen : Une thérapie pour la dystrophie myotonique, une maladie génétique qui provoque une faiblesse musculaire et une atrophie.
4. SRP-9001 : une thérapie expérimentale pour le traitement de la maladie de Pompe, une maladie génétique rare qui affecte la force et la fonction musculaires.
La plate-forme technologique de Sarepta est basée sur des thérapies ciblant l'ARN, qui agissent en faisant taire des gènes spécifiques à l'origine de la maladie. L'approche de la société a le potentiel de traiter un large éventail de maladies rares et infectieuses, et son pipeline comprend plusieurs autres produits candidats à différents stades de développement. Dans l'ensemble, Sarepta Therapeutics est une société de biotechnologie qui se consacre au développement de thérapies innovantes à base d'ARN pour améliorer la vie des patients atteints de maladies rares et infectieuses.