सरेप्टा थेरेप्यूटिक्स: दुर्लभ और संक्रामक रोगों के उपचार में क्रांति लाना
सरेप्टा थेरेप्यूटिक्स एक जैव प्रौद्योगिकी कंपनी है जो दुर्लभ और संक्रामक रोगों के इलाज के लिए नवीन आरएनए-आधारित उपचार विकसित करने पर ध्यान केंद्रित करती है। कंपनी का मिशन मरीजों के लिए नई संभावनाएं पैदा करने के लिए आरएनए की शक्ति का लाभ उठाकर इन बीमारियों के उपचार में क्रांतिकारी बदलाव लाना है।
सारेप्टा के उत्पाद पोर्टफोलियो में शामिल हैं:
1. एक्सॉन्डिस 51: डचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के लिए एक थेरेपी, एक दुर्लभ आनुवंशिक विकार जो मांसपेशियों की ताकत और कार्य को प्रभावित करता है।
2। व्यॉन्डिस 53: फैब्री रोग के लिए एक चिकित्सा, एक लाइसोसोमल भंडारण विकार जो गुर्दे की क्षति, हृदय की समस्याओं और अन्य जटिलताओं का कारण बन सकता है।
3। गोलोडिरसन: मायोटोनिक डिस्ट्रोफी के लिए एक चिकित्सा, एक आनुवंशिक विकार जो मांसपेशियों में कमजोरी और बर्बादी का कारण बनता है।
4। एसआरपी-9001: पोम्पे रोग के इलाज के लिए एक जांच चिकित्सा, एक दुर्लभ आनुवंशिक विकार जो मांसपेशियों की ताकत और कार्य को प्रभावित करता है। सरेप्टा का प्रौद्योगिकी मंच आरएनए-लक्ष्यीकरण उपचारों पर आधारित है, जो विशिष्ट रोग पैदा करने वाले जीन को चुप कराकर काम करता है। कंपनी के दृष्टिकोण में दुर्लभ और संक्रामक रोगों की एक विस्तृत श्रृंखला का इलाज करने की क्षमता है, और इसकी पाइपलाइन में विकास के विभिन्न चरणों में कई अन्य उत्पाद शामिल हैं। कुल मिलाकर, सरेप्टा थेरेप्यूटिक्स एक बायोटेक कंपनी है जो नवीन आरएनए-आधारित थेरेपी विकसित करने के लिए समर्पित है। दुर्लभ और संक्रामक रोगों से पीड़ित रोगियों के जीवन में सुधार लाना।
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