Sarepta Therapeutics: A ritka és fertőző betegségek kezelésének forradalmasítása

A Sarepta Therapeutics egy biotechnológiai vállalat, amely a ritka és fertőző betegségek kezelésére szolgáló innovatív RNS-alapú terápiák fejlesztésére összpontosít. A vállalat küldetése, hogy forradalmasítsa e betegségek kezelését az RNS erejének kihasználásával, hogy új lehetőségeket teremtsen a betegek számára.
A Sarepta termékportfóliója a következőket tartalmazza:
1. Exondys 51: A Duchenne-izomdisztrófia terápiája, egy ritka genetikai rendellenesség, amely befolyásolja az izomerőt és -működést.
2. Vyondys 53: A Fabry-kór, egy lizoszómális raktározási rendellenesség terápiája, amely vesekárosodáshoz, szívproblémákhoz és egyéb szövődményekhez vezethet.
3. Golodirsen: A myotonic dystrophia terápiája, egy genetikai rendellenesség, amely izomgyengeséget és -sorvadást okoz.
4. SRP-9001: Vizsgálati terápia a Pompe-kór, egy ritka, izomerőt és működést befolyásoló genetikai rendellenesség kezelésére. A Sarepta technológiai platformja RNS-célzó terápiákon alapul, amelyek bizonyos betegséget okozó gének elnémításával működnek. A vállalat megközelítése a ritka és fertőző betegségek széles skálájának kezelésében rejlik, és csővezetéke számos más termékjelöltet is tartalmaz a fejlesztés különböző szakaszaiban. Összességében a Sarepta Therapeutics egy biotechnológiai vállalat, amely az innovatív RNS-alapú terápiák fejlesztésére törekszik. javítja a ritka és fertőző betegségekben szenvedő betegek életét.