Sarepta Therapeutics: Merevolusi Pengobatan Penyakit Langka dan Menular

Sarepta Therapeutics adalah perusahaan bioteknologi yang berfokus pada pengembangan terapi inovatif berbasis RNA untuk mengobati penyakit langka dan menular. Misi perusahaan adalah merevolusi pengobatan penyakit ini dengan memanfaatkan kekuatan RNA untuk menciptakan kemungkinan baru bagi pasien.
Portofolio produk Sarepta meliputi:
1. Exondys 51: Terapi untuk distrofi otot Duchenne, kelainan genetik langka yang mempengaruhi kekuatan dan fungsi otot.
2. Vyondys 53: Terapi penyakit Fabry, kelainan penyimpanan lisosom yang dapat menyebabkan kerusakan ginjal, gangguan jantung, dan komplikasi lainnya.
3. Golodirsen: Terapi untuk distrofi miotonik, kelainan genetik yang menyebabkan kelemahan dan pengecilan otot.
4. SRP-9001: Terapi investigasi untuk pengobatan penyakit Pompe, kelainan genetik langka yang memengaruhi kekuatan dan fungsi otot.
Platform teknologi Sarepta didasarkan pada terapi penargetan RNA, yang bekerja dengan membungkam gen penyebab penyakit tertentu. Pendekatan perusahaan ini memiliki potensi untuk mengobati berbagai macam penyakit langka dan menular, dan jalur pipanya mencakup beberapa kandidat produk lain dalam berbagai tahap pengembangan.
Secara keseluruhan, Sarepta Therapeutics adalah perusahaan bioteknologi yang berdedikasi untuk mengembangkan terapi inovatif berbasis RNA untuk meningkatkan kehidupan pasien dengan penyakit langka dan menular.