Sarepta Therapeutics: 希少疾患や感染症の治療に革命を起こす

Sarepta Therapeutics は、希少疾患や感染症を治療するための革新的な RNA ベースの治療法の開発に注力するバイオテクノロジー企業です。同社の使命は、RNA の力を活用して患者に新たな可能性を生み出すことで、これらの疾患の治療に革命を起こすことです。
Sarepta の製品ポートフォリオには次のものが含まれます。 Exondys 51: 筋力と機能に影響を与える稀な遺伝性疾患であるデュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療法。 Vyondys 53: ファブリー病、腎臓損傷、心臓問題、その他の合併症を引き起こす可能性のあるリソソーム蓄積症の治療法。
3。 Golodirsen: 筋力低下と消耗を引き起こす遺伝性疾患である筋強直性ジストロフィーの治療法。 SRP-9001: 筋力と機能に影響を与える稀な遺伝性疾患であるポンペ病の治療のための治験中の治療法。Sarepta の技術プラットフォームは、特定の病気の原因遺伝子を沈黙させることによって機能する RNA 標的療法に基づいています。同社のアプローチには、広範囲の希少疾患や感染症を治療できる可能性があり、そのパイプラインには、開発のさまざまな段階にある他のいくつかの製品候補が含まれています。全体として、Sarepta Therapeutics は、革新的な RNA ベースの治療法の開発に専念するバイオテクノロジー企業です。希少疾患や感染症の患者の生活を改善します。