Sarepta Therapeutics: 희귀 및 전염병 치료에 혁명을 일으키다

Sarepta Therapeutics는 희귀 및 전염병 치료를 위한 혁신적인 RNA 기반 치료법 개발에 주력하는 생명공학 회사입니다. 회사의 사명은 환자를 위한 새로운 가능성을 창출하기 위해 RNA의 힘을 활용하여 이러한 질병의 치료에 혁명을 일으키는 것입니다.
Sarepta의 제품 포트폴리오에는 다음이 포함됩니다.
1. Exondys 51: 근력과 기능에 영향을 미치는 희귀 유전 질환인 Duchenne 근이영양증에 대한 치료법입니다.
2. Vyondys 53: 신장 손상, 심장 문제 및 기타 합병증을 유발할 수 있는 리소좀 축적 장애인 파브리병에 대한 치료법입니다.
3. 골로디르센(Golodirsen): 근육 약화 및 소모를 유발하는 유전 질환인 근긴장성 이영양증에 대한 치료법입니다.
4. SRP-9001: 근력과 기능에 영향을 미치는 희귀 유전 질환인 폼페병 치료를 위한 연구용 치료법입니다. Sarepta의 기술 플랫폼은 특정 질병을 유발하는 유전자를 억제함으로써 작동하는 RNA 표적 치료법을 기반으로 합니다. 회사의 접근 방식은 광범위한 희귀 및 전염병을 치료할 수 있는 잠재력을 갖고 있으며, 파이프라인에는 다양한 개발 단계에 있는 여러 다른 제품 후보가 포함되어 있습니다. 전반적으로 Sarepta Therapeutics는 혁신적인 RNA 기반 치료법을 개발하는 데 전념하는 생명공학 회사입니다. 희귀질환과 전염병 환자의 삶을 개선합니다.