Sarepta Therapeutics: Merevolusikan Rawatan Penyakit Jarang dan Berjangkit

Sarepta Therapeutics ialah syarikat bioteknologi yang menumpukan pada membangunkan terapi berasaskan RNA yang inovatif untuk merawat penyakit jarang dan berjangkit. Misi syarikat adalah untuk merevolusikan rawatan penyakit-penyakit ini dengan memanfaatkan kuasa RNA untuk mencipta kemungkinan baharu untuk pesakit.
Portfolio produk Sarepta termasuk:
1. Exondys 51: Terapi untuk distrofi otot Duchenne, gangguan genetik yang jarang berlaku yang menjejaskan kekuatan dan fungsi otot.
2. Vyondys 53: Terapi untuk penyakit Fabry, gangguan penyimpanan lisosom yang boleh menyebabkan kerosakan buah pinggang, masalah jantung dan komplikasi lain.
3. Golodirsen: Terapi untuk distrofi miotonik, gangguan genetik yang menyebabkan kelemahan otot dan pembaziran.
4. SRP-9001: Terapi penyiasatan untuk rawatan penyakit Pompe, gangguan genetik yang jarang berlaku yang menjejaskan kekuatan dan fungsi otot.
Platform teknologi Sarepta adalah berdasarkan terapi penyasaran RNA, yang berfungsi dengan menyenyapkan gen penyebab penyakit tertentu. Pendekatan syarikat berpotensi untuk merawat pelbagai jenis penyakit jarang dan berjangkit, dan saluran paipnya termasuk beberapa calon produk lain dalam pelbagai peringkat pembangunan.
Secara keseluruhannya, Sarepta Therapeutics ialah syarikat bioteknologi yang berdedikasi untuk membangunkan terapi berasaskan RNA yang inovatif untuk meningkatkan kehidupan pesakit dengan penyakit jarang dan berjangkit.