Sarepta Therapeutics: een revolutie in de behandeling van zeldzame en infectieziekten

Sarepta Therapeutics is een biotechnologiebedrijf dat zich richt op de ontwikkeling van innovatieve, op RNA gebaseerde therapieën voor de behandeling van zeldzame en infectieziekten. De missie van het bedrijf is om een revolutie teweeg te brengen in de behandeling van deze ziekten door de kracht van RNA te benutten om nieuwe mogelijkheden voor patiënten te creëren. Sarepta's productportfolio omvat: 1. Exondys 51: Een therapie voor Duchenne-spierdystrofie, een zeldzame genetische aandoening die de spierkracht en -functie beïnvloedt.
2. Vyondys 53: Een therapie voor de ziekte van Fabry, een lysosomale stapelingsstoornis die kan leiden tot nierbeschadiging, hartproblemen en andere complicaties.
3. Golodirsen: Een therapie voor myotone dystrofie, een genetische aandoening die spierzwakte en -verspilling veroorzaakt.
4. SRP-9001: Een onderzoekstherapie voor de behandeling van de ziekte van Pompe, een zeldzame genetische aandoening die de spierkracht en -functie beïnvloedt. Het technologieplatform van Sarepta is gebaseerd op RNA-gerichte therapieën, die werken door specifieke ziekteverwekkende genen uit te schakelen. De aanpak van het bedrijf heeft het potentieel om een breed scala aan zeldzame en infectieziekten te behandelen, en de pijplijn omvat verschillende andere productkandidaten in verschillende ontwikkelingsstadia. Over het geheel genomen is Sarepta Therapeutics een biotechbedrijf dat zich toelegt op de ontwikkeling van innovatieve op RNA gebaseerde therapieën om het leven van patiënten met zeldzame en infectieziekten te verbeteren.