Sarepta Therapeutics: rewolucja w leczeniu chorób rzadkich i zakaźnych

Sarepta Therapeutics to firma biotechnologiczna, która koncentruje się na opracowywaniu innowacyjnych terapii opartych na RNA w leczeniu chorób rzadkich i zakaźnych. Misją firmy jest zrewolucjonizowanie leczenia tych chorób poprzez wykorzystanie mocy RNA do stworzenia nowych możliwości dla pacjentów.
Portfolio produktów Sarepty obejmuje:
1. Exondys 51: Terapia dystrofii mięśniowej Duchenne’a, rzadkiej choroby genetycznej wpływającej na siłę i funkcję mięśni.
2. Vyondys 53: Terapia choroby Fabry’ego, lizosomalnego zaburzenia spichrzeniowego, które może prowadzić do uszkodzenia nerek, problemów z sercem i innych powikłań.
3. Golodirsen: Terapia dystrofii miotonicznej, choroby genetycznej powodującej osłabienie i zanik mięśni.
4. SRP-9001: Eksperymentalna terapia stosowana w leczeniu choroby Pompego, rzadkiej choroby genetycznej wpływającej na siłę i funkcjonowanie mięśni. Platforma technologiczna Sarepty opiera się na terapiach ukierunkowanych na RNA, które działają poprzez wyciszanie określonych genów chorobotwórczych. Podejście firmy ma potencjał w leczeniu szerokiego zakresu chorób rzadkich i zakaźnych, a jej plany obejmują kilka innych kandydatów na produkty na różnych etapach rozwoju.
Ogólnie rzecz biorąc, Sarepta Therapeutics to firma biotechnologiczna, której celem jest opracowywanie innowacyjnych terapii opartych na RNA w celu leczenia poprawy życia pacjentów cierpiących na choroby rzadkie i zakaźne.