Sarepta Therapeutics: revolucionando o tratamento de doenças raras e infecciosas

A Sarepta Therapeutics é uma empresa de biotecnologia que se concentra no desenvolvimento de terapias inovadoras baseadas em RNA para tratar doenças raras e infecciosas. A missão da empresa é revolucionar o tratamento dessas doenças, aproveitando o poder do RNA para criar novas possibilidades para os pacientes.
O portfólio de produtos da Sarepta inclui:
1. Exondys 51: Uma terapia para a distrofia muscular de Duchenne, uma doença genética rara que afeta a força e função muscular.
2. Vyondys 53: Uma terapia para a doença de Fabry, um distúrbio de armazenamento lisossomal que pode causar danos renais, problemas cardíacos e outras complicações.
3. Golodirsen: Uma terapia para a distrofia miotônica, um distúrbio genético que causa fraqueza e atrofia muscular.
4. SRP-9001: Uma terapia experimental para o tratamento da doença de Pompe, uma doença genética rara que afeta a força e a função muscular.
A plataforma tecnológica da Sarepta é baseada em terapias direcionadas ao RNA, que funcionam silenciando genes específicos causadores de doenças. A abordagem da empresa tem potencial para tratar uma ampla gama de doenças raras e infecciosas, e seu pipeline inclui vários outros candidatos a produtos em vários estágios de desenvolvimento.
No geral, a Sarepta Therapeutics é uma empresa de biotecnologia que se dedica ao desenvolvimento de terapias inovadoras baseadas em RNA para melhorar a vida de pacientes com doenças raras e infecciosas.