Sarepta Therapeutics: revoluționând tratamentul bolilor rare și infecțioase

Sarepta Therapeutics este o companie de biotehnologie care se concentrează pe dezvoltarea de terapii inovatoare pe bază de ARN pentru tratarea bolilor rare și infecțioase. Misiunea companiei este de a revoluționa tratamentul acestor boli prin valorificarea puterii ARN pentru a crea noi posibilități pentru pacienți. Portofoliul de produse al Sarepta include:
1. Exondys 51: O terapie pentru distrofia musculară Duchenne, o tulburare genetică rară care afectează puterea și funcția musculară.
2. Vyondys 53: O terapie pentru boala Fabry, o tulburare de stocare lizozomală care poate duce la leziuni renale, probleme cardiace și alte complicații.
3. Golodirsen: O terapie pentru distrofia miotonică, o tulburare genetică care provoacă slăbiciune musculară și epuizare.
4. SRP-9001: O terapie investigațională pentru tratamentul bolii Pompe, o tulburare genetică rară care afectează puterea și funcția musculară. Platforma tehnologică a Sarepta se bazează pe terapii care vizează ARN, care funcționează prin tăcere gene specifice care cauzează boli. Abordarea companiei are potențialul de a trata o gamă largă de boli rare și infecțioase, iar pipeline-ul său include mai multe alte produse candidate în diferite stadii de dezvoltare.
În general, Sarepta Therapeutics este o companie biotehnologică care se dedică dezvoltării de terapii inovatoare pe bază de ARN pentru îmbunătățirea vieții pacienților cu boli rare și infecțioase.