Sarepta Therapeutics: революция в лечении редких и инфекционных заболеваний

Sarepta Therapeutics — биотехнологическая компания, которая занимается разработкой инновационных методов лечения на основе РНК для лечения редких и инфекционных заболеваний. Миссия компании – произвести революцию в лечении этих заболеваний, используя возможности РНК для создания новых возможностей для пациентов. Портфель продуктов Sarepta включает в себя: 1. Экзондис 51: Терапия мышечной дистрофии Дюшенна, редкого генетического заболевания, влияющего на мышечную силу и функцию. Vyondys 53: Терапия болезни Фабри, лизосомального заболевания накопления, которое может привести к повреждению почек, проблемам с сердцем и другим осложнениям.
3. Голодирсен: терапия миотонической дистрофии, генетического заболевания, вызывающего мышечную слабость и истощение.4. SRP-9001: Исследовательский препарат для лечения болезни Помпе, редкого генетического заболевания, влияющего на мышечную силу и функции. Технологическая платформа Sarepta основана на РНК-нацеленной терапии, которая действует путем подавления определенных генов, вызывающих заболевание. Подход компании имеет потенциал для лечения широкого спектра редких и инфекционных заболеваний, и в ее портфолио входят несколько других продуктов-кандидатов, находящихся на разных стадиях разработки. В целом, Sarepta Therapeutics — это биотехнологическая компания, которая занимается разработкой инновационных методов лечения на основе РНК, улучшить жизнь больных редкими и инфекционными заболеваниями.