Sarepta Terapötikleri: Nadir ve Bulaşıcı Hastalıkların Tedavisinde Devrim Yaratıyor

Sarepta Therapeutics, nadir ve bulaşıcı hastalıkları tedavi etmek için yenilikçi RNA bazlı tedaviler geliştirmeye odaklanan bir biyoteknoloji şirketidir. Şirketin misyonu, hastalar için yeni olanaklar yaratmak üzere RNA'nın gücünden yararlanarak bu hastalıkların tedavisinde devrim yaratmaktır.
Sarepta'nın ürün portföyü şunları içerir:
1. Exondys 51: Kas gücünü ve fonksiyonunu etkileyen nadir bir genetik bozukluk olan Duchenne kas distrofisine yönelik bir tedavi.
2. Vyondys 53: Böbrek hasarına, kalp sorunlarına ve diğer komplikasyonlara yol açabilen bir lizozomal depo bozukluğu olan Fabry hastalığı için bir tedavi.
3. Golodirsen: Kas güçsüzlüğüne ve erimesine neden olan genetik bir bozukluk olan miyotonik distrofiye yönelik bir tedavi.
4. SRP-9001: Kas gücünü ve fonksiyonunu etkileyen nadir bir genetik bozukluk olan Pompe hastalığının tedavisine yönelik araştırma amaçlı bir terapi.
Sarepta'nın teknoloji platformu, spesifik hastalığa neden olan genleri susturarak çalışan RNA hedefleme terapilerine dayanmaktadır. Şirketin yaklaşımı, çok çeşitli nadir ve bulaşıcı hastalıkları tedavi etme potansiyeline sahiptir ve ürün yelpazesi, çeşitli geliştirme aşamalarındaki diğer birçok ürün adayını içermektedir. Genel olarak, Sarepta Therapeutics, kendini yenilikçi RNA bazlı tedaviler geliştirmeye adamış bir biyoteknoloji şirketidir. Nadir ve bulaşıcı hastalıkları olan hastaların yaşamlarını iyileştirin.