Sarepta Therapeutics: революція в лікуванні рідкісних та інфекційних захворювань

Sarepta Therapeutics — це біотехнологічна компанія, яка зосереджена на розробці інноваційної терапії на основі РНК для лікування рідкісних та інфекційних захворювань. Місія компанії полягає в революції в лікуванні цих захворювань, використовуючи силу РНК для створення нових можливостей для пацієнтів.
Портфель продуктів Sarepta включає:
1. Exondys 51: терапія м’язової дистрофії Дюшенна, рідкісного генетичного захворювання, яке впливає на м’язову силу та функцію.
2. Vyondys 53: терапія хвороби Фабрі, лізосомального розладу накопичення, що може призвести до пошкодження нирок, проблем із серцем та інших ускладнень.
3. Golodirsen: терапія міотонічної дистрофії, генетичного розладу, що спричиняє м’язову слабкість і виснаження.
4. SRP-9001: Досліджувана терапія для лікування хвороби Помпе, рідкісного генетичного захворювання, яке впливає на м’язову силу та функцію.
Технологічна платформа Sarepta базується на РНК-таргетній терапії, яка працює шляхом придушення певних генів, що викликають захворювання. Підхід компанії має потенціал для лікування широкого спектру рідкісних та інфекційних захворювань, і її портфель включає кілька інших продуктів-кандидатів на різних стадіях розробки.
Загалом, Sarepta Therapeutics є біотехнологічною компанією, яка присвячена розробці інноваційної терапії на основі РНК для покращити життя пацієнтів з рідкісними та інфекційними захворюваннями.