Sarepta Therapeutics：彻底改变罕见病和传染病的治疗

Sarepta Therapeutics 是一家生物技术公司，专注于开发基于 RNA 的创新疗法来治疗罕见和传染病。该公司的使命是利用 RNA 的力量为患者创造新的可能性，彻底改变这些疾病的治疗方法。
Sarepta 的产品组合包括：
1。 Exondys 51：杜氏肌营养不良症的治疗方法，这是一种影响肌肉力量和功能的罕见遗传性疾病。
2。 Vyondys 53：一种治疗法布里病的疗法，法布里病是一种溶酶体贮积症，可导致肾脏损伤、心脏问题和其他并发症。
3。 Golodirsen：强直性肌营养不良症的治疗方法，强直性肌营养不良症是一种导致肌肉无力和消瘦的遗传性疾病。
4。 SRP-9001：一种治疗庞贝氏症的研究疗法，庞贝氏症是一种影响肌肉力量和功能的罕见遗传性疾病。
Sarepta 的技术平台基于 RNA 靶向疗法，通过沉默特定的致病基因发挥作用。该公司的方法具有治疗多种罕见和传染病的潜力，其管道包括其他几种处于不同开发阶段的候选产品。
总体而言，Sarepta Therapeutics 是一家生物技术公司，致力于开发基于 RNA 的创新疗法改善罕见病和传染病患者的生活。