Sarepta Therapeutics: Harvinaisten ja tartuntatautien hoidon mullistaminen

Sarepta Therapeutics on bioteknologiayritys, joka keskittyy kehittämään innovatiivisia RNA-pohjaisia hoitoja harvinaisten ja tartuntatautien hoitoon. Yhtiön missio on mullistaa näiden sairauksien hoito hyödyntämällä RNA:n voimaa luodakseen uusia mahdollisuuksia potilaille.
Sareptan tuotevalikoimaan kuuluvat:
1. Exondys 51: Duchennen lihasdystrofian hoito, harvinainen geneettinen sairaus, joka vaikuttaa lihasvoimaan ja -toimintoihin.
2. Vyondys 53: Hoito Fabryn taudille, lysosomaaliselle varastointihäiriölle, joka voi johtaa munuaisvaurioihin, sydänongelmiin ja muihin komplikaatioihin.
3. Golodirsen: Hoito myotoniseen dystrofiaan, geneettiseen sairauteen, joka aiheuttaa lihasheikkoutta ja kuihtumista.
4. SRP-9001: Tutkimusterapia Pompen taudin, harvinaisen, lihasvoimaan ja -toimintaan vaikuttavan geneettisen sairauden, hoitoon. Sareptan teknologia-alusta perustuu RNA-kohdennettuihin hoitoihin, jotka vaimentavat tiettyjä sairauksia aiheuttavia geenejä. Yhtiön lähestymistavalla on potentiaalia hoitaa monenlaisia harvinaisia ja tartuntatauteja, ja sen tuotantolinjaan kuuluu useita muita tuoteehdokkaita eri kehitysvaiheissa.
Kaiken kaikkiaan Sarepta Therapeutics on bioteknologiayritys, joka on sitoutunut kehittämään innovatiivisia RNA-pohjaisia hoitoja parantaa harvinaisia ja tartuntatauteja sairastavien potilaiden elämää.