Sarepta Therapeutics: rivoluzionare il trattamento delle malattie rare e infettive

Sarepta Therapeutics è un'azienda biotecnologica specializzata nello sviluppo di terapie innovative basate sull'RNA per il trattamento di malattie rare e infettive. La missione dell'azienda è rivoluzionare il trattamento di queste malattie sfruttando il potere dell'RNA per creare nuove possibilità per i pazienti.
Il portafoglio di prodotti Sarepta comprende:
1. Exondys 51: una terapia per la distrofia muscolare di Duchenne, una rara malattia genetica che colpisce la forza e la funzione muscolare.
2. Vyondys 53: una terapia per la malattia di Fabry, una malattia da accumulo lisosomiale che può causare danni renali, problemi cardiaci e altre complicazioni.
3. Golodirsen: una terapia per la distrofia miotonica, una malattia genetica che causa debolezza e atrofia muscolare.
4. SRP-9001: una terapia sperimentale per il trattamento della malattia di Pompe, una rara malattia genetica che colpisce la forza e la funzione muscolare.
La piattaforma tecnologica di Sarepta si basa su terapie mirate all'RNA, che funzionano silenziando specifici geni che causano la malattia. L'approccio dell'azienda ha il potenziale per trattare un'ampia gamma di malattie rare e infettive e la sua pipeline comprende diversi altri prodotti candidati in varie fasi di sviluppo.
Nel complesso, Sarepta Therapeutics è un'azienda biotecnologica dedicata allo sviluppo di terapie innovative basate su RNA per migliorare la vita dei pazienti affetti da malattie rare e infettive.