Сарепта Тхерапеутицс: Револуционисање лечења ретких и заразних болести

Сарепта Тхерапеутицс је биотехнолошка компанија која се фокусира на развој иновативних терапија заснованих на РНК за лечење ретких и заразних болести. Мисија компаније је да револуционише лечење ових болести користећи моћ РНК за стварање нових могућности за пацијенте.ӕСарептин портфолио производа укључује:ӕ1. Екондис 51: Терапија за Дуцхеннеову мишићну дистрофију, редак генетски поремећај који утиче на снагу и функцију мишића.ӕ2. Виондис 53: Терапија Фабријеве болести, поремећаја лизозомског складиштења који може довести до оштећења бубрега, проблема са срцем и других компликација.ӕ3. Голодирсен: Терапија миотоничне дистрофије, генетског поремећаја који узрокује слабост мишића и трошење.ӕ4. СРП-9001: Истраживачка терапија за лечење Помпеове болести, ретког генетског поремећаја који утиче на снагу и функцију мишића.ӕСарептина технолошка платформа заснована је на терапијама циљаним на РНК, које делују утишавањем специфичних гена који изазивају болест. Приступ компаније има потенцијал за лечење широког спектра ретких и заразних болести, а њен цевовод укључује неколико других кандидата за производе у различитим фазама развоја.ӕ Све у свему, Сарепта Тхерапеутицс је биотехнолошка компанија која је посвећена развоју иновативних терапија заснованих на РНК за побољшати живот пацијената са ретким и заразним болестима.