Sarepta Therapeutics: ปฏิวัติการรักษาโรคหายากและโรคติดเชื้อ
Sarepta Therapeutics เป็นบริษัทเทคโนโลยีชีวภาพที่มุ่งเน้นการพัฒนานวัตกรรมการรักษาโดยใช้ RNA เพื่อรักษาโรคติดเชื้อและโรคหายาก ภารกิจของบริษัทคือการปฏิวัติการรักษาโรคเหล่านี้โดยใช้ประโยชน์จากพลังของ RNA เพื่อสร้างความเป็นไปได้ใหม่ๆ ให้กับผู้ป่วย กลุ่มผลิตภัณฑ์ของ Sarepta ประกอบด้วย:
1 Exondys 51: การรักษาโรคกล้ามเนื้อเสื่อม Duchenne ซึ่งเป็นความผิดปกติทางพันธุกรรมที่หายากซึ่งส่งผลต่อความแข็งแรงและการทำงานของกล้ามเนื้อ
2 Vyondys 53: การรักษาโรค Fabry ความผิดปกติของการจัดเก็บไลโซโซมที่อาจนำไปสู่ความเสียหายของไต ปัญหาเกี่ยวกับหัวใจ และภาวะแทรกซ้อนอื่น ๆ
3 Golodirsen: การบำบัดโรคกล้ามเนื้อเสื่อมซึ่งเป็นโรคทางพันธุกรรมที่ทำให้กล้ามเนื้ออ่อนแรงและการสูญเสีย
4 SRP-9001: การบำบัดเชิงสืบสวนสำหรับการรักษาโรค Pompe ซึ่งเป็นความผิดปกติทางพันธุกรรมที่พบได้ยากซึ่งส่งผลต่อความแข็งแรงและการทำงานของกล้ามเนื้อ แพลตฟอร์มเทคโนโลยีของ Sarepta ขึ้นอยู่กับการบำบัดแบบกำหนดเป้าหมาย RNA ซึ่งทำงานโดยการปิดเสียงยีนที่ทำให้เกิดโรคโดยเฉพาะ แนวทางของบริษัทมีศักยภาพในการรักษาโรคติดเชื้อที่หายากและเป็นโรคติดเชื้อได้หลากหลาย และแนวทางของบริษัทยังรวมถึงผลิตภัณฑ์อื่นๆ อีกหลายตัวที่อยู่ในขั้นตอนการพัฒนาต่างๆ โดยรวมแล้ว Sarepta Therapeutics เป็นบริษัทเทคโนโลยีชีวภาพที่อุทิศตนเพื่อพัฒนานวัตกรรมการรักษาโดยใช้ RNA เพื่อ ปรับปรุงชีวิตของผู้ป่วยโรคหายากและโรคติดเชื้อ



