Phương pháp trị liệu Sarepta: Cách mạng hóa việc điều trị các bệnh truyền nhiễm và hiếm gặp

Sarepta Therapeutics là một công ty công nghệ sinh học tập trung vào phát triển các liệu pháp cải tiến dựa trên RNA để điều trị các bệnh truyền nhiễm và hiếm gặp. Sứ mệnh của công ty là cách mạng hóa việc điều trị những căn bệnh này bằng cách tận dụng sức mạnh của RNA để tạo ra những khả năng mới cho bệnh nhân. Danh mục sản phẩm của Sarepta bao gồm:
1. Exondys 51: Một liệu pháp điều trị chứng loạn dưỡng cơ Duchenne, một chứng rối loạn di truyền hiếm gặp ảnh hưởng đến sức mạnh và chức năng của cơ.
2. Vyondys 53: Một liệu pháp điều trị bệnh Fabry, một chứng rối loạn lưu trữ lysosomal có thể dẫn đến tổn thương thận, các vấn đề về tim và các biến chứng khác.
3. Golodirsen: Một liệu pháp điều trị chứng loạn dưỡng cơ, một rối loạn di truyền gây yếu cơ và teo cơ.
4. SRP-9001: Một liệu pháp nghiên cứu để điều trị bệnh Pompe, một chứng rối loạn di truyền hiếm gặp ảnh hưởng đến sức mạnh và chức năng của cơ. Nền tảng công nghệ của Sarepta dựa trên các liệu pháp nhắm mục tiêu RNA, hoạt động bằng cách làm im lặng các gen gây bệnh cụ thể. Phương pháp tiếp cận của công ty có tiềm năng điều trị nhiều loại bệnh truyền nhiễm và hiếm gặp, đồng thời hệ thống của công ty bao gồm một số ứng cử viên sản phẩm khác đang trong các giai đoạn phát triển khác nhau.
Nhìn chung, Sarepta Therapeutics là một công ty công nghệ sinh học chuyên phát triển các liệu pháp cải tiến dựa trên RNA để điều trị cải thiện cuộc sống của bệnh nhân mắc các bệnh hiếm gặp và truyền nhiễm.